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LARONIDASA.PAM. 2003; 270.
Terapia enzimática
Las mucopolisacaridosis son un grupo de enfermedades extremadamente raras causadas por deficiencia en enzimas que degradan mucopolisacáridos, lo que produce su acumulación. Esto condiciona, que tras un nacimiento normal, a partir del primer año de vida, los niños comiencen a desarrollar unos síntomas, comenzando por deformidades físicas, que se acompañan de rigidez articular creciente que suelen inmovilizar a los niños a los tres años de vida. También aparecen retraso mental y de desarrollo, además de compresión de nervios, hernias umbilicales e inguinales, estenosis arteriales, miocardiopatías y constricción torácica.
La mucopolisacaridosis tipo I, la más grave, se debe a una alteración cromosómica, autosómica recesiva situada en el brazo corto del cromosoma 4.
Laronidasa es una forma recombinante de la L-iduronidasa humana, que se ha autorizado para el tratamiento de reemplazo enzimático en pacientes con diagnostico confirmado de mucopolisacaridosis I para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad.
Ha mostrado ser capaz de mejorar las funciones pulmonares y de resistencia física (capacidad de marcha), y revertir la hepatomegalia, no observándose ninguna mejora en los síntomas neurológicos de la enfermedad. Otros parámetros como función cardiorrespiratoria y movilidad articular no fueron tan positivos. Por otra parte, no se han evaluado otras complicaciones, como retraso mental, complicaciones neurológicas, respiratorias e infecciones recurrentes. Por el elevado tamaño molecular del fármaco, parece improbable que su administración endovenosa permita su acceso a nivel central, y por tanto que tenga actividad sobre las complicaciones neurológicas.
En cuanto a su seguridad, en los ensayos ha sido bien tolerada, con una incidencia de efectos adversos similar a placebo, consistiendo principalmente en sofocos y cefaleas leves que se reducen con la prolongación del tratamiento.
Palabras claves:
- LARONIDASA
- MUCOPOLISACARIDOSIS
- GARGOLISMO
- CROMOSOMA
- AUTOSOMICA RECESIVA
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