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Sapropterina ha sido autorizada como medicamento huérfano para el tratamiento de la hiperfenilalaninemia en pacientes adultos y pediátricos (>4 años) con fenilcetonuria que han mostrado responder a este tratamiento. Se trata de una forma sintética de la tetrahidrobiopterina (BH4) natural, cofactor natural del enzima fenilalanina hidroxilasa (FAOH), enzima implicado en la transformación metabólica del aminoácido fenilalanina a tirosina. La existencia de cantidades insuficientes o una reducción de la actividad este enzima se traduce en un nivel elevado de fenilalanina en la sangre, que si es persistente puede conducir a la aparición de fenilcetonuira, susceptible de provocar graves daños neurológicos e incluso la muerte a lo largo del desarrollo infantil. Aparentemente, la administración de sapropterina estabiliza la estructura proteica de la fenilalanina hidroxilasa. La eficacia y la seguridad clínicas de sapropterina han sido adecuadamente contrastadas, teniendo en cuenta las limitaciones propias de ser una auténtica enfermedad rara. De ello se han encargado dos ensayos clínicos de fase III, aleatorizados, doblemente ciegos y controlados con placebo. En ellos se han empleado como criterios primarios de eficacia clínica la tasa de reducción de los niveles séricos de fenilalanina, en relación al placebo, considerándose como una subrogado de la eficacia clínica de sapropterina. En este sentido, se comprobó una estrecha relación entre la dosis empleada y la respuesta. En términos general, alrededor de la mitad de los pacientes experimentan una reducción de al menos un 30% en sus niveles de fenilalaninemia y hasta un tercio reducen un 50% dichos niveles. También se determinó el incremento de la tolerancia a la fenilalanina presenta en la dieta, considerando que en este tipo de pacientes se requiere que más del 80% de los requerimientos de proteínas se obtengan a partir de suplementos proteicos sin fenilalanina. Por último, se consideró como un criterio primario de eficacia la tasa de pacientes que presentaron niveles séricos de fenilalanina por debajo de 600 ?mol/l, que se alcanzó en más del 50% de los tratados con sapropterina, frente a solo un 23% de los que recibieron placebo. La tolerabilidad del tratamiento con sapropterina es elevada, siendo los efectos adversos más comunes diarrea, dolor faríngeo y rinorrea, todos ellos de carácter leve o moderado, que en ningún caso requirió la suspensión del tratamiento. La incorporación de sapropterina supone un avance de interés, aunque limitado específicamente a pacientes sensibles a la deficiencia de tetrahidrobiopterina, permitiendo relajar la dieta sin fenilalanina en la mayoría de ellos -e incluso prescindir de ella en algunos- con un margen de seguridad amplio y manteniendo la eficacia del tratamiento mientras dura éste. Queda, no obstante, por establecer durante cuánto tiempo debe mantenerse el mismo, sin que, por otro lado, el esquema general terapéutico de la fenilcetonuria -basado en la detección precoz y en el uso, también precoz, de dietas pobres en fenilalanina- sufra modificaciones significativas.
Palabras claves:
  • Fenilalanina hidroxilasa
  • Fenilcetonuria
  • Sapropterina
  • Tirosina

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