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Everolimus ha demostrado que reduce significativamente el volumen de los astrocitomas subependimarios de células gigantes y la frecuencia de los ataques epilépticos, en pacientes con esclerosis tuberosa, siendo una alternativa a la cirugía. Los astrocitomas subependimarios de células gigantes (ASCG), son tumores glioneurales que aparecen cerca del forámen de Monro y se desarrollan en el 5-20% de los pacientes con esclerosis tuberosa (ET). Afectan principalmente a niños y adolescentes y puede causar una inflamación severa en el cerebro o hidrocefalia. Se relacionan con distintas patologías como muerte súbita o hidrocefalia aguda, siendo el riesgo directamente proporcional al volumen de los ASCG. Hasta ahora el tratamiento se basaba en la cirugía, sin embargo, la difícil localización de estos tumores puede complicar la resección de los mismos y además, hay que añadir las complicaciones postoperatorias. Como alternativa a la cirugía, se ha empleado en un ensayo reciente everolimus, inmunosupresor que inhibe el complejo mTOR, corrigiendo el fallo molecular específico causado por la ET, en el tratamiento de los ASCG y los ataques epilépticos en pacientes con ET. En este estudio abierto, se incluyeron 28 pacientes desde los 3 años de edad con múltiples ASCG en crecimiento. La principal variable del estudio fue el cambio en el volumen de ASCG entre el estado basal y a los 6 meses de tratamiento. A los pacientes se les administró everolimus por vía oral a una dosis de 3 mg/m2 de área corporal. Los resultados mostraron una reducción significativa en el volumen de los ASCG a los 6 meses de tratamiento. Esa reducción fue de al menos el 30% en 21 pacientes (75%) y de al menos el 50% en 9 pacientes (32%). A los 3 meses ya se observaron reducciones significativas y mejoras sustanciales como la no aparición de nuevas lesiones, el mantenimiento de la hidrocefalia o la no necesidad de cirugía. De los 16 pacientes a los que se pudo evaluar la frecuencia de ataques epilépticos mediante electroencefalografía en vídeo durante 24 horas, en 9 disminuyó, en 6 pacientes no cambió y en 1 aumentaron los ataques. Como reacciones adversas al tratamiento se observaron casos aislados de sinusitis, neumonía, bronquitis viral, infecciones dentales y leucopenia. Los autores concluyeron que aunque everolimus es una buena alternativa a la cirugía, son necesarios más estudios a largo plazo.
Palabras claves:
  • Everolimus
  • Esclerosis tuberosa

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