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Los pacientes afectados del síndrome hemolítico tienen un elevado riesgo de complicaciones clínicas sistémicas debidas a una microangiopatía trombótica, incluyendo daños en múltiples órganos y sistemas (por ejemplo, el sistema nervioso central, los riñones, el corazón y el tracto gastrointestinal). La plasmaféresis puede mantener transitoriamente los niveles normales de plaquetas y lactato deshidrogenasa pero no permite tratar la enfermedad sistémica subyacente. Eculizumab , un inhibidor terminal del complemento, es un anticuerpo monoclonal humanizado que se une con alta afinidad a la proteína humana y bloquea la generación de C5a y C5b proinflamatoria. Está aprobado para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. Publicaciones de casos anteriores han sugerido que eculizumab es eficaz en el tratamiento del síndrome urémico hemolítico atípico Se han realizado dos estudios prospectivos fase 2 en los que los pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico (> 12 años de edad ) recibieron eculizumab durante 26 semanas y durante las fases de extensión a largo plazo. Seincluyeron a pacientes con bajos recuentos de plaquetas y daño renal (en el ensayo 1) y con daño renal y con una disminución en el recuento plaquetario de más de 25% durante al menos 8 semanas durante el recambio plasmático o infusión (en el ensayo 2). Las variables principales fueron un cambio en el recuento de plaquetas (en el ensayo 1) y trombóticos estado libre de eventos microangiopatía (ninguna disminución en el recuento de plaquetas de> 25%, no hay intercambio de plasma o de infusión, y no hay inicio de la diálisis) (en el ensayo 2). Un total de 37 pacientes (17 en el ensayo 1 y 20 en el ensayo 2) recibieron eculizumab durante una mediana de 64 y 62 semanas, respectivamente. El uso de Eculizumab se tradujo en aumentos en el recuento de plaquetas, en el ensayo 1, el incremento medio en el recuento desde el inicio hasta la semana 26 fue de 73 x 109 por litro (P <0,001). En el ensayo 2, el 80% de los pacientes no tenían eventos asociados a microangiopatía trombótica. Eculizumab se asoció con una mejoría significativa en todas las variables secundarias, con aumentos continuos, en función del tiempo en la tasa de filtración glomerular (TFG). En el ensayo 1, la diálisis se suspendió en 4 de 5 pacientes. Una intervención más temprana con eculizumab se asoció con una mejoría significativamente mayor en la tasa de filtración glomerular estimada. Eculizumab también se asoció con una mejoría en la calidad relacionada con la salud de la vida. No se observaron eventos adversos relacionados con la terapia acumulativa como infección grave, incluyendo infecciones meningocócicas El tratamiento con Eculizumab inhibe la microangiopatía trombótica mediada por el complemento y se asocia con una mejoría significativo en la función renal en pacientes con síndrome hemolítico urémico atípico.
Palabras claves:
  • Eculizumab
  • síndrome urémico hemolítico atípico
  • microangiopatía trombótica

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