Digest

 

La mucoviscidosis es una enfermedad grave de origen genético. Está relacionada con las mutaciones de los genes que codifican la síntesis de una proteína llamada CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator) que interviene en los transportes celulares transmembrana, especialmente del cloruro. Dicha patología se asocia frecuentemente a problemas respiratorios y a una insuficiencia pancreática exocrina. La principal causa de muerte en estos pacientes es una insuficiencia respiratoria crónica, siendo las infecciones bronquiales crónicas un factor agravante. Actualmente no existe ningún tratamiento curativo para la mucoviscidosis. Ivacatfor es un activador selectivo de la proteína CFTR y se ha autorizado en aquellos pacientes afectados con mucoviscidosis de 6 o más años y que sean portadores de la mutación G551D, en el gen CFTR, que se encuentra en un 4-5% de pacientes afectados con esta enfermedad. Se realizaron dos estudios aleatorizados comparando ivacatfor con placebo. Se incluyeron un total de 213 pacientes. Como resultados, se observó una disminución del riesgo de exacerbaciones pulmonares en ambos estudios durante las primeras 48 semanas de tratamiento. No obstante no se observó una disminución del número de hospitalizaciones o en la necesidad de tratamiento antibiótico intravenoso. En ambos estudios, la adición de ivacatfor mejoró la FEV1 alrededor de un 10% en la semana 24. También se observó un incremento de peso de 2,5 kg al año. En uno de los estudios, se observó una mejoría en la calidad de vida según el cuestionario CFQR (Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised) a las 24 y a las 48 semanas de tratamiento Durante los ensayos en el grupo de ivacatfor se observaron infecciones de las vías respiratorias altas, con más contaminaciones bacterianas en la expectoración y con más exacerbaciones pulmonares. El fármaco expone a múltiples interacciones farmacocinéticas, necesitándose la adecuación de la pauta posológica, especialmente en caso de insuficiencia hepática o en caso de combinarse con inhibidores o inductores de las isoenzimas 3A del citocromo P450. Se debe evitar el uso del fármaco en mujeres embarazadas. Debido a la importancia de las interacciones farmacológicas, al desconocimiento sobre un posible incremento del riesgo de infecciones y a su posible toxicidad hepática no es posible definir si el balance beneficio-riesgo de este medicamento es favorable o no. Por ello es mejor plantearse el uso del fármaco en el contexto de un estudio clínico.
Palabras claves:
  • Ivacatfor
  • mucoviscidosis

Nuestro objetivo es ofrecer a los profesionales de la salud una actualización constante sobre la información científica basada en la evidencia necesaria en su actividad profesional. 

Cada semana, a través de nuestro News Letter, estará informado sobre los nuevos artículos-resúmen que se incorporarán a la Base de datos.