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El tumor de células gigantes del hueso (GCTB) es un tumor osteolítico muy raro, agresivo y progresivo para el cual no hay ningún tratamiento o quimioterapia estándar. Este estudio aporta los resultados interinos de seguridad de denosumab en pacientes con GCTB. Se realizó un estudio fase 2, abierto, internacional y con grupos paralelos en pacientes con GCTB confirmado histológicamente y enfermedad activa mesurable radiológicamente. Se incluyeron pacientes adultos o adolescentes con evidencia radiográfica de al menos un hueso largo maduro y con al menos 12 años edad y 45 kg. Se dividieron a los pacientes en tres cohortes –una con pacientes con GCTB no resecable quirúrgicamente (cohorte 1), otra con GCTB resecable pero que la cirugía hubiera supuesto una morbilidad elevada (cohorte 2) y otra que venía de un estudio previo con denosumab (cohorte 3). Los pacientes de la cohorte 1 y 2 recibieron 120 mg de denosumab subcutáneo cada 4 semanas con una dosis de carga los días 8 y 15 del primer ciclo; los pacientes de la cohorte 3 continuaron con el régimen que seguían previo al estudio. Se determinó el estado de la enfermedad y el beneficio clínico cada 4 semanas. El objetivo primario era determinar el perfil de seguridad de denosumab en términos de efectos adversos y anormalidades de laboratorio. En cuanto al tiempo hasta progresión de la enfermedad en la cohorte 1 y la proporción de pacientes sin ninguna cirugía a los 6 meses en la cohorte 2. Para el análisis de los resultados de seguridad y eficacia se incluyeron todos los pacientes que recibieron al menos una dosis de denosumab. Entraron en el estudio 282 pacientes, incluyendo diez adolescentes. De los 281 pacientes analizables para determinar la seguridad, 3 (1%) sufrieron osteonecrosis del maxilar y 15 (5%) hipocalcemia. Los efectos adversos más comunes grado 3-4 fueron hipofosfatemia, que ocurrió en 9 (3%) pacientes, y anemia, dolor de espalda, dolor en las extremidades, que ocurrieron cada uno en un paciente (1%). Se reportaron 25 casos de efectos adversos graves. No se documentó ninguna muerte relacionada con el tratamiento. En base a la valoración del estado de la enfermedad por parte del investigador, 163 de los 169 (96%) pacientes analizables en la cohorte 1 no tuvieron progresión de la enfermedad después de un seguimiento mediano de 13 meses (IQR 5,8–21,0). En la cohorte 2, 74 de los 100 (74%) pacientes analizables no fueron intervenidos quirúrgicamente y 16 de los 26 (62%) pacientes intervenidos quirúrgicamente tuvieron una morbilidad relacionada con el proceso menor que la prevista. La mediana de seguimiento en la cohorte 2 fue 9,2 meses. Estos resultados de seguridad coinciden con el perfil de seguridad conocido de denosumab. Denosumab está asociado a una respuesta tumoral y reduce la necesidad de cirugía en pacientes con GCTB. En conclusión, representa una opción nueva de tratamiento en pacientes con GCTB.
Palabras claves:
  • denosumab
  • GCTB
  • tumor células gigantes

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