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La enfermedad de Crohn es una afección crónica que causa inflamación del sistema digestivo o del intestino. Además de afectar al revestimiento del intestino, la inflamación también puede penetrar más profundamente en la pared intestinal. Las fístulas perianales son complicaciones comunes de la enfermedad de Crohn y ocurren cuando se produce un pasaje anormal entre el recto y el exterior del cuerpo. Esto puede provocar incontinencia fecal y sepsis. Se sabe que las fístulas complejas son más resistentes al tratamiento que las fístulas simples. Actualmente no existe una cura para la enfermedad de Crohn, por lo que el objetivo del tratamiento es detener el proceso inflamatorio, aliviar los síntomas y evitar la cirugía siempre que sea posible. La enfermedad de Crohn puede afectar a personas de todas las edades, con una mayor incidencia en la población más joven.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado otorgar una autorización de comercialización a un nuevo medicamento de terapia avanzada (ATMP, por “Advanced Therapy Medicinal Products”) para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn. El principio activo de Alofisel®, nombre comercial del nuevo medicamento, es darvadstrocel. Darvadstrocel contiene células madre adiposas expandidas que, una vez activadas, deterioran la proliferación de linfocitos y reducen la liberación de citoquinas proinflamatorias en los sitios de inflamación. Esta actividad inmunorreguladora reduce la inflamación y puede permitir que los tejidos alrededor del tracto de la fístula sanen.

Los beneficios de Alofisel® se estudiaron en un ensayo clínico principal de fase III que involucró a 212 pacientes. Después de 24 semanas de tratamiento, la mitad de los pacientes tratados con Alofisel® (49.5%) estaban en remisión, en comparación con un tercio de los pacientes bajo placebo. Un estudio de seguimiento continuo extendido, que cubrirá un período de hasta 104 semanas de tratamiento, está dando respaldado a estos resultados hasta la fecha. Aunque existió una diferencia moderada entre los grupos de tratamiento, se considera que el efecto es clínicamente significativo cuando otras opciones de tratamiento para las fístulas han fallado. Los efectos secundarios más comunes observados incluyen absceso anal y fístula, así como dolor y proctalgia de procedimiento.

Debido a que las fístulas complejas perianales son raras, a Alofisel® se le otorgó en el pasado una designación de medicamento huérfano. En el momento que el medicamento sea definitivamente aprobado, esta designación huérfana será revisada por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMA para determinar si la información disponible permite mantener el estatus de huérfano de Alofisel®, lo que le otorgaría diez años de exclusividad en el mercado.

Una vez que se haya concedido la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta la posible función/uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.

Alofisel® es el décimo ATMP que ha recibido una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia.

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