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La adrenoleucodistrofia es una enfermedad que comprende un grupo de desórdenes neurológicos degenerativos, caracterizada por una desmielinización nerviosa y una acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (AGCML) en los tejidos y fluidos. Puede presentarse en su forma infantil (adrenoleucodistrofia (ALD)) o adulta ( adrenomieloneuropatía (AMN)). El tratamiento más utilizado es el aceite de Lorenzo (glicerol trioleato más glicerol trieruciato (4:1)) que combinado con una restricción dietética de AGCML, reduce o incluso normaliza los niveles plasmáticos de AGCML. Sin embargo, es incapaz de detener el progreso clínico de la ALD y la AMN moderada o grave y sólo ha demostrado algún beneficio en la sintomatología leve de AMN. Por otra parte, el aceite de Lorenzo ha demostrado cierta capacidad preventiva, sobre todo en la AMN. Sus efectos adversos son trombocitopenia y linfocitopenia . Se han intentado otras alternativas terapéuticas como el trasplante de médula ósea, terapias inmunosupresoras o inmunoestimuladoras, pero los resultados no han sido muy alentadores. En conclusión, el aceite de Lorenzo resulta ineficaz para detener la progresión en la adrenoleucodistrofia, pero la sintomatología es tan grave que parece razonable su administración tanto a pacientes con ALD como AMN mientras no se desarrollen otras alternativas terapéuticas eficaces.
Palabras claves:
  • NUTRICION
  • METABULOPATIAS
  • INDICACIONES
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