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La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas motoras. La pérdida de las neuronas motoras inferiores que inervan el músculo esquelético conlleva a debilidad, atrofia, fibrilaciones, disminución del tono muscular, pérdida de reflejos y fasciculaciones. La pérdida de las neuronas superiores se asocia al incremento de espasticidad y reflejos hiperactivos. Parece que existen distintos tipos de ELA y pueden responder de forma distinta a los tratamientos. Ensayos clínicos con el riluzol han demostrado retrasar la traqueotomía o muerte, y el efecto es mayor a dosis de 100 mg al día o más. Durante 18 o 21 meses no se ha observado efecto sobre los síntomas o la valoración global del paciente. El efecto adverso más frecuente es la elevación de enzimas hepáticos, también empeora la astenia, produce náuseas, vómitos, diarrea, anorexia, vértigo, somnolencia y parestesia en la boca. Con mucha menor frecuencia se ha presentado neutropenia. No existe experiencia de combinación de fármacos u otros tratamientos de soporte para conseguir un cambio en la clínica y evolución de los síntomas, pero por ahora el riluzol parece que marca el inicio de una nueva era en el tratamiento de la ELA.
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