DICAF

La dornasa alfa es una desoxiribonucleasa (DNasa), obtenida por ingeniería genética. Se administra en forma de aerosol (con ayuda de un compresor) a los pacientes que sufren mucoviscidosis, para reducir la producción y la hiperviscosidad de las secreciones bronquiales y, por lo tanto, disminuir la incidencia de las infecciones respiratorias y, quizás, mejorar la calidad y la esperanza de vida. La administración de dornasa alfa está limitada a los pacientes mayores de 5 años (por falta de experiencia en niños más pequeños) y cuya capacidad vital es del 40% del valor esperado (se ha demostrado ineficaz para pacientes con afecciones más graves). En los dos estudios más importantes (968 pacientes en total) se demuestra que un tratamiento de 6 a 12 meses (2,5 mg de dornasa alfa /12-24h) mejora el VEMS (parámetro ventilatorio) en un 6% de media, en relación al placebo, pero sólo permite prevenir las infecciones respiratorias graves en menos de un 10% de los pacientes. Supone sólo una ventaja modesta (1-2 d) en cuanto al tiempo de hospitalización y de antibioterapia por vía parenteral. Estos estudios son demasiado recientes para poder juzgar los eventuales efectos de la dornasa alfa sobre la evolución de la enfermedad. En base a los conocimientos actuales, parece que su beneficio es modesto, teniendo en cuenta su elevado precio.